瞄准听力损失研发基因疗法 ，Akouos获1亿美元B轮融资
根据外媒报道，基于腺相关病毒（AAV）载体开发基因疗法的Akouos公司宣布已完成逾1亿美元B轮融资，本轮融资由鼎丰生科资本（Pivotal bioVenture Partners）领投， Cormorant Asset Management、Cowen Healthcare Investments、EcoR1 Capital、Fidelity Management & Research Company、Polaris Founders Fund、Pagsgroup、Surveyor Capital等跟投。Akouos曾于2018年宣布完成5000万美元的A轮融资。
本轮融资主要用于推进其首款基因疗法AK-OTOF进入临床研究阶段，该疗法用于治疗因耳铁蛋白（OTOF）基因突变而导致的感觉神经性听力损失——由感觉细胞或内耳神经纤维的问题或损伤引起。
这种类型的听力损失常见于新生儿耳聋病例中，并且影响了约25％的老年人（65岁以上），使其成为最常见的听力损失形式，也是所有感觉障碍中最常见的一种。与此同时，听力损失仍是当今医学界面临的最大挑战之一，全球有3.6亿人患有听力损失，且尚未有FDA批准的精准治疗方法。
Akouos公司2016年在美国成立，由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立，旨在通过其开发的基于腺相关病毒载体（AAV）的基因治疗平台，开发感觉神经性听力损失的治疗药物。
基因治疗对听损的治疗机制为何？据了解，全球每年有上万儿童出生时患有听力困难，其中约有50%-60％是因基因突变导致的。目前，研究者已发现有150多个基因与耳聋直接相关，他们通过比较耳聋患者和听力正常家庭成员之间的遗传数据，就能了解到这些耳聋相关基因的位置，通过识别这些基因并了解其编码的蛋白质功能，便能给出针对性的治疗方法。
Akouos研发管线（图片来源：Akouos官网）
Akouos便是想将编码正常蛋白的DNA片段传递到耳蜗中的细胞，使其能够产生功能蛋白并恢复听力，如此便有了其开发的基因疗法：即先了解哪些基因受到影响以及它们如何损害听力，接着将这些基因的健康拷贝装入工程病毒载体中，从而进入相关细胞并使其产生功能蛋白。
以其首款基因疗法AK-OTOF为例来加以解释，正常的OTOF功能会让耳朵的感觉细胞响应声音刺激而释放神经递质，从而激活听觉神经元；突变或无功能的OTOF则无法将听觉信号传递到大脑。相应地，AK-OTOF就使用AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，使患者在单次给药后能恢复长期的生理听力。
目前，Akouos的该疗法正在进行临床前研究，以评估基因疗法对因OTOF基因突变而导致感音神经性听力丧失的患者的安全性和有效性。
至于为何是采用AAV载体，36氪了解到，因缺乏致病性和具有基因转移的可预测性，AAV载体在基因治疗中一直备受欢迎。目前在临床中，这类载体已显现出为脊髓性肌萎缩、血友病和遗传性失明等疾病的治疗提供基因转移的能力。
而Akouos使用的是AAV的进化版本——Ancestral-AAV（Anc-AAV）技术平台，它具有天然存在的AAV及其变体的几个特征，但Anc-AAV却是完全人造的。据悉，与目前正在开发的其它病毒载体相比，Anc-AAV载体平台具有克服先天性免疫力的潜力，以便解决针对更广泛患者群体的未被满足治疗需求的疾病。
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