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聚焦基因编辑疗法,「瑞风生物」完成近亿元A轮融资

据悉,「瑞风生物」已于近日完成近亿元A轮融资。本轮融资由雅惠投资领投,现有股东联想之星继续加码跟投,强云资本担任本轮融资独家财务顾问。本轮所募集资金将用于继续推进现有创新疗法的研发进度,加快技术迭代和人才体系建设。

「瑞风生物」全称广州瑞风生物科技有限公司,成立于2019年1月,是一家处于临床前阶段、致力于以基因编辑技术为核心的新药开发的高科技企业。公司研发团队来自美国MD安德森癌症中心、纽约大学和中山大学等知名研究机构,在地中海贫血、眼科遗传病等疾病方向积累了研究成果,并且在包括编辑系统创新、全新小鼠和大型哺乳动物模型构建和多层次药效评估等层面拥有丰富经验。

CRISPR-Cas技术原理

「瑞风生物」的技术核心是基因编辑技术。CRISPR-Cas系统通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA的功能组合,能够高效和准确地靶向并切割基因组序列中的指定位点,通过真核细胞自身的同源重组和非同源修复等机制,可以实现对基因缺陷位置的精确编辑。相比于以往的基因治疗手段,CRISPR-Cas具有简单高效、适应性广以及扩展性强的优势。

「瑞风生物」目前有体外细胞治疗(ex Vivo)和体内药物(in Vivo)两大药物创新平台,分别针对血液系统疾病和眼科/呼吸系统/中枢神经系统疾病。其中进展最快的β-地中海贫血基因编辑疗法已处于临床前阶段。《中国地中海贫血防治状况蓝皮书(2015)》的数据显示,中国重型和中间型地贫患者约30万人且每年递增10%,地贫基因携带者超过3000万人,影响近3000万家庭1亿人口,市场需求巨大。

ex vivo血液系统疾病研发管线

in vivo 眼科·呼吸系统·中枢神经系统研发管线

此外,「瑞风生物」还开发了信息化的药物加快发现平台“天兵TM系统”,希望借助高性能计算能力,用机器学习研究海量的高价值基因组学数据和关联临床数据,从而提升公司的药物研发进程和竞争力。平台目前关注方向包括:1.基因编辑工具和AAV的创新和发现;2.基于基因调控通路的药物靶点策略;3.新生抗原预测模型建立和应用。

「瑞风生物」创始人兼CEO梁峻彬表示:“基因编辑药物是新兴的基因药物方向,能实现一次给药,终身治愈的效果,其发展非常迅速,多项早期临床数据也表明该技术优越的治愈性价值及其高水平的安全性。特别对于那些现阶段无药可治或药效不佳的疾病,基因编辑为很多患者带来了希望。”

本轮融资领投方雅惠投资的投资负责人刘嘉运表示:“CRISPR基因编辑工具作为生命科学领域里的革命性技术,在新药研发方向拥有巨大的发展潜力。”

编辑:蔡姝凝

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