海外 New Things | MitoRx Therapeutics获400万英镑融资，研发可逆转线粒体功能障碍的新型疗法
文 | 李娜娜
MitoRx Therapeutics是一家位于英国的生物技术公司，致力于研发可逆转线粒体功能障碍的新型疗法，阻止退行性疾病的发展。
12月13日，MitoRx Therapeutics宣布获得400万英镑种子轮融资。包括UK Innovation & Science Seed Fund、Wren Capital、Longevitytech.fund、Fink Family Office、Science Angel Syndicate Network、Oxford Technology Management在内的投资者参与了本轮融资。这笔资金将用于资助HD的临床前工作，启动该公司的首个神经退行性疾病项目，以及探索研究合作与伙伴关系。该公司预计到2024年第二季度末，将看到DMD、HD和COPD的临床前研究结果。
MitoRx Therapeutics专注于针对罕见的神经肌肉疾病和神经退行性疾病开发同类首创的靶向口服线粒体保护疗法，阻止由线粒体功能障碍引起的退行性疾病的发展。该公司的一流治疗管线针对的是与神经肌肉疾病杜氏肌营养不良症（DMD）、神经退行性疾病亨廷顿氏病（HD）等罕见疾病进展有关的线粒体功能障碍，这些疾病也与常见的神经退行性疾病有关。现阶段该公司已取得较多临床前研究成果，在严重神经肌肉疾病的哺乳动物模型中验证了其平台。该平台可扩展到其他退行性疾病，通过其学术合作者在哺乳动物呼吸系统疾病模型中获得了更多证据。
理想的线粒体药物作用机制应当通过调节在目标疾病中激活不足的关键线粒体代谢转录因子，恢复线粒体功能，同时作用于表观遗传、转录，在线粒体内安全释放酶，避免快速、非生物或全身性释放。MitoRx Therapeutics的技术利用了一种介导硫化物信号的内源机制，在多种疾病和某些医疗条件下普遍存在的反式硫化缺乏状态下具有补充底物的作用，从而恢复适应性代谢。虽然硫化物会被迅速代谢，但其产品具有强效和高度靶向性，因此剂量小而安全。
MitoRx首席执行官Jon Rees博士表示：“我们是首家扭转硫化物信号转导线粒体功能障碍的生物技术公司，这种障碍是肌肉萎缩症和痴呆症等退行性疾病的病理生理学基础。我们的方法有可能最终解决这些疾病尚未得到满足的巨大临床需求。这一轮种子期扩展融资使我们能够将领先资产推向临床，并为获得A轮融资奠定了坚实的基础，使我们能够在两年内将领先资产推向临床。我们还在寻求合作伙伴，以开发我们在慢性阻塞性肺病和其他呼吸系统疾病中具有抗纤维化和抗炎特性的资产。”
编辑 | 海若镜
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