海外 New Things | ReCode Therapeutics获5000万美元B轮融资，推动mRNA和基因矫正疗法的发展
文 | 李娜娜
ReCode Therapeutics是一家总部位于加利福尼亚州门洛帕克的临床阶段基因药物公司，利用精准递送技术推动mRNA和基因矫正疗法的发展。
9月19日，ReCode Therapeutics宣布完成了B轮融资的延期，又筹集了5000万美元，融资总额达到2.6亿美元。投资者包括新投资者 Bioluminescence Ventures和Solasta Ventures，以及包括OrbiMed Advisors、AyurMaya、Matrix Capital Management的关联公司、Leaps by Bayer、Vida Ventures、MPM Capital、Pfizer Ventures、EcoR1 Capital、Sanofi Ventures和Amgen Ventures、Osage University Partners (OUP) 等在内的现有投资者都参与了本轮融资。Bioluminescence Ventures (BLV) 的创始人和管理合伙人Kouki Harasaki博士加入了该公司董事会。
ReCode Therapeutics计划利用此轮融资资金推进其原发性睫状肌运动障碍和囊性纤维化临床开发项目，并扩大其专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）产品线，包括用于中枢神经系统、肺部、肝脏和肌肉骨骼适应症的mRNA和基因矫正疗法。
ReCode Therapeutics由首席执行官、医学博士、工商管理硕士、哲学硕士Shehnaaz Suliman领导，是一家处于临床阶段的基因药物公司，利用精准递送为mRNA和基因矫正疗法提供动力。其选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台能够将基因药物直接精确且有针对性地递送至与疾病有关的器官和细胞，从而提高疗效和效力。
ReCode Therapeutics的主导项目包括用于治疗由DNAI1基因致病性突变引起的原发性睫状肌运动障碍的RCT1100，以及用于治疗10%-13%的囊性纤维化患者的RCT2100，这些患者在CFTR基因中具有I类突变且对目前批准的CFTR调节剂无反应。 RCT1100和RCT2100是使用SORT LNP给药平台配制的基于mRNA的吸入式疾病调节疗法。 ReCode 正在扩大其产品线，开发针对其他罕见和常见遗传疾病的潜在疗法，包括肌肉骨骼、中枢神经系统、肝脏和传染病适应症。目前该公司正在扩大其产品线，开发治疗其他罕见和常见遗传疾病的潜在疗法，包括肌肉骨骼、中枢神经系统、肝脏和传染病适应症。
ReCode Therapeutics首席执行官Shehnaaz Suliman博士表示：“在整个2023年，我们在进入临床、加强财务状况和组建领导团队以支持我们的基因药物临床开发项目方面取得了巨大进展。我们将继续专注于实现即将到来的重要临床里程碑，包括在治疗原发性睫状肌运动障碍的RCT1100 1期试验中为首批患者投药，我们还将在今年晚些时候向全球监管机构提交囊性纤维化候选药物RCT2100的一系列新药申请。”
编辑 | 海若镜
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