海外new things |「Carbon Biosciences」获3800万美元A轮融资，推进囊性纤维化基因治疗候选药物研发
文 | 焦渤雯
Carbon Biosciences近日宣布完成 3800万美元 A 轮融资，由 Agent Capital 领投，Longwood Fund、Astellas Venture Management LLC、the Cystic Fibrosis Foundation、Solasta Ventures、东京大学创新平台（UTokyoIPC）和 Camford Capital 跟投。该公司将计划利用A轮融资来推进先导囊性纤维化研发管线。
Carbon Biosciences 由 Longwood Fund和基因治疗先驱John F. Engelhardt博士和 Robert M. Kotin博士于2021年创立，是开发新型细小病毒衍生基因疗法的生物技术公司。Carbon Biosciences正在研发一种新型细小病毒载体，该载体具有体内组织特异性、更高的装载容量和最低的自然中和免疫。
囊性纤维化是由 CFTR 基因突变引起的遗传性疾病，并常以染色体隐性遗传方式遗传。它会导致粘液积聚并堵塞身体的某些器官，特别是在肺和胰腺中。随着时间的推移，粘液积聚并引发感染会导致永久性肺损伤，包括在肺部形成疤痕组织（纤维化）和囊肿。粘液还会阻塞消化道和胰腺，导致消化问题。
Vertex研发了对囊性纤维化的最新治疗药物 Trikafta，与Vertex 的其他药物一样，它可以提高患有该疾病的人体内有缺陷的蛋白质的活性。这种药物已迅速成为一种首选治疗方法，巩固了Vertex 的主导市场地位。
其他公司试图创造出可以与 Vertex的药物相媲美的治疗方法，但迄今为止都未能实现。但是即使是Trikafta也不是绝对完美的，该药并不适用于少部分患者，这为其他公司提供了研发空间。Carbon就是其中之一，目前正在研发一种非传统的基因治疗方法。
基因疗法通常依靠腺相关病毒（AAV）将遗传物质运输到人体细胞中。然而，AAV 有局限性，并非所有类型的AAV在肝脏或眼睛等器官之外都能正常工作。Carbon认为细小病毒可以携带更多的基因，能够到达一些AVV不能到的组织并且还能被多次使用。
Carbon 的主要基因治疗候选药物 CGT-001，在囊性纤维化模型中该药物能够靶向肺组织，传递的完整CFTR基因和合适的启动子，证明了上呼吸道组织嗜性和可重复给药。
“Carbon 的新型载体解决了AAV和非病毒疗法的关键问题，”Roy J. Carver 分子学主席 John F. Engelhardt 博士表示，“初步的临床前数据研究表明，我们的主要临床候选药物具有广泛的适用性，并且有可能对患者重新给药。”Carbon 可以通过来自细小病毒家族的新型载体，向特定人体组织提供有效载体来解决这个问题。
Carbon技术是源自爱荷华大学囊性纤维化基因治疗中心主任 John Engelhardt 和马萨诸塞大学陈医学院微生物学和生理系统教授 Robert Kotin 的研究成果。
编辑：海若镜
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