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最前线 | “铜娃娃们”有救了,葵花药业引进两款药布局儿童罕见病市场

11月底,河南郑州一母亲为救自己病重儿子,因为国内没有该款“救命药物”销售,只能从海外代购罕见病儿药,涉嫌走私贩卖毒品,被判“贩毒不起诉”事件,引起社会广泛关注。

好消息是,马上这个孩子终于有药可买了。

日前,葵花药业集团(以下简称:葵花药业)与印度跨国制药企业印度瑞迪博士实验室有限公司(以下简称:朗迪博士)达成战略合作,葵花药业将引进后者的两款儿童罕见病药,并进行联合推广。

据悉,其中一款是治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散”,也就是上述“贩毒妈妈”四处求购的那款药;另一款则是治疗儿童威尔逊症(Wilson)又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”。这两款药物也将填补国内无药可买的空白。 

授权引进为罕见病“无药可医”破题

诊断难、买药难、用药贵,一直是中国儿童罕见病患者治疗领域的三大障碍。

《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示:全球罕见病患者已超过 2.5 亿,患者中近 50% 为儿童。全球已知的罕见病约有 7,000 多种,仅有不到 10% 的疾病有已批准的治疗药物或方案。我国罕见病患者超2000万人,每年新出生的罕见病患儿超过20万。

然而,现有90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段,大部分患者需要终身服药。《2018罕见病调研报告》数据显示,约65%的罕见病患者曾经被误诊,42%的患者平均需要花5.3年才能被确诊。而长期以来,我国儿童罕见病用药面临困难,存在未被满足的巨大困境。

据全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁介绍:“罕见病有慢性、终身性、高致病性的特点,治愈率比较低,有效的药物非常少。由于患病群体人数较少,国内相应的医疗保障体系尚不完善,相关药物因不能批量生产,要么在国内购买不到,要么价格特别昂贵,造成了很多患者面临着无药可医的窘迫境地。”

针对现状,中国政府近年出台一系列政策鼓励罕见病的研发与引进。新药研发,动辄需要十余年的漫长周期,而授权引进可以快速解决现状。

据介绍,相对同类型片剂来说,葵花药业此次战略合作的“氨己烯酸散”是各国监管部门认可的治疗婴儿痉挛症(IS)的高效药物,其依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳;“盐酸曲恩汀胶囊”则是国内首个引进治疗“铜娃娃”(Wilson)的药物。

此次合作,能够有效缓解此类症状儿童罕见病患者无药可买状况,让罕见病患儿能够及时用得上药

意在产业战略升级

据悉,此次葵花药业与瑞迪博士的合作,由瑞迪博士生产氨己烯酸,将其出口到中国,并负责该药物在中国的注册;葵花药业则负责该药物在中国的进口和本地销售、营销和分销,由葵花药业旗下小葵花品牌进行推广。

据介绍,此举意在依托小葵花的品牌及渠道优势进行产品线延展,开启由儿童常见病领切入更细分的儿童罕见病领域,逐渐覆盖更多儿药治疗领域,进行产业战略升级。

葵花药业战略部门副总经理李晓向记者介绍到,随着社会生活水平的提高,很多家庭都有常见病的处理常识,但罕见病却不一定,但关注罕见病是社会发展的一个必然的过程,对葵花药业来说,延伸到罕见病领域符合企业价值观,也能帮助解决儿童用药安全的问题,“我们关注到很多非法途径带药现象,这存在很大的安全隐患”。

据葵花药业战略部总经理谭磊介绍,目前瑞迪博士已有40多款罕见病药物上市,未来双方也会一起寻找更多适合中国市场的儿童罕见病用药,并将其引荐到中国。“罕见病的药物太少了,做一个都不容易,我们不能保证几千种罕见病药物都可以找到,但能做好一个产品就做好一个。”

据悉,除了引进儿童罕见病药物外,葵花药业接下来还会推动临床常见诊疗误区学术分享,提高罕见病的临床诊断率,帮助患者早发现、早治疗。据李晓介绍:“在相关产品上市后,我们将举办各层级的罕见病学术研讨会,普及罕见病知识,提升罕见病在临床的诊断率。”

研发投入大、但因患者少商业回报不高是大家对罕见病领域态度游移的关键原因,葵花药业也势必面临这样的考量,对此,李晓指出,“这并非没有商业回报,但不是体现在赚钱上,而是企业声誉上,像我们说很多的企业做慈善工作一样,要提升品牌价值。”

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