阿尔茨海默病新药有何不同？
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据推算，全世界共有3千万阿尔茨海默型认知症患者，全球首款可抑制该病发展的药物将在美国投入使用。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了美国渤健（Biogen）和日本卫材的新药“Aduhelm（Aducanumab）”。在药物需求高涨的背景下，FDA有条件地批准了这款新药。在日本，由于患者人数众多和价格昂贵，有人担心该药会挤压国家的医疗费用，新药获批成为备受关注的焦点。
据估算，全世界有5千万认知症患者，阿尔茨海默病是其中占比6成的主要疾病。这是一种进行性脑部疾病，记忆力和思考能力逐渐下降，最终导致日常生活陷入困难。
新药可清除致病物质
虽然阿尔茨海默病的发病原因尚不清楚，但已经查明的是，患者脑部蓄积了一种叫做“β淀粉样蛋白（amyloid-β）”的蛋白质，逐渐导致神经细胞受损，并最终造成脑萎缩。很多科学家和制药企业认为，只要清除淀粉样蛋白，就可以阻止病情的发展，因此一直在挑战可阻碍淀粉样蛋白的药物研发。
但现实很残酷。美国研究制药工业协会的统计显示，在截止2017年的20年里，各制药企业的治疗药开发项目为4胜146败。获得成功的只是以缓解症状为目的的药物，针对淀粉样蛋白的治疗药开发项目全部遭遇失败。
Aducanumab是使用蛋白质“抗体”（人类免疫的基础物质）的一种抗体药物。治疗对象为患有轻度认知障碍的患者。据说只清除脑部淀粉样蛋白块的设计发挥了成效。以往的失败药物的作用原理是阻碍脑部淀粉样蛋白的合成，或者清除溶解到血液中的淀粉样蛋白。
患者使用Aducanumab之后，抗体会与淀粉样蛋白块结合。与抗体结合的淀粉样蛋白块会被人类的免疫系统判定为异种物质，并被免疫细胞排除。
另一个成功因素是用药量。一般而言，大脑有防止异物侵入的屏障，药物成分难以到达。锭剂等分子量小的药物成分能到达，而分子量大的抗体药物基本到达不了。渤健(Biogen)和卫材选择了最大限度增加用药量的方法。
已证明通过送达用药量的0.几％，可以去除淀粉样蛋白斑块。普通抗癌药使用的抗体药物的用药量为体重1KG服用3～5毫克左右，Aducanumab为10毫克，是普通药物的2倍以上。
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