2023医保谈判首日：“减肥新贵”续约，罕见病药降价难度大
寒冬料峭，一年一度的国谈又开始了。
11月17日，2023年国家医保药品目录谈判首日开谈。本次国谈现场设在北京顺义一家宾馆内，并设置了专门的等候区，企业代表和媒体不再需要忍受寒风之苦。
今年国谈通过形式审查的药品品种数达到了386个，创历史新高；国谈周期也从去年的3天，延长至4天。据业内人士分享，备受关注的抗癌药和罕见病药，会在国谈的后两天（19日、20日）。
国谈首日早上不到8点，陆续有企业代表赶赴现场，各家谈判代表们大多神色紧张，不愿对外多说什么，三三两两低声交谈，似乎在做着最后的商讨。不一会，现场就聚集了20余个“小团体”。
有企业代表现场向旁人借笔，“平时包里都有笔，这次忘了带。商谈商谈，现场还是要记录一下的。”这名企业代表说。但她的担心似乎多虑了，谈判现场为企业准备好了纸笔和计算器，本不允许带入的手机，经过协调，也允许每家企业带一部手机进场用于对外沟通。
9点一到，工作人员来到等候区“叫号”，被点到的企业纷纷聚拢上来，尚未点到的也好奇地张望起来。
9点35分左右，第一家结束谈判的企业走出会场，“谈了十几分钟，比预期价格低”，他们的药品是一款适用于儿童的口服制剂。
有企业代表结束谈判后表示，“最受煎熬的就是谈判”。据外场观察，国谈首日上午，诺华制药的谈判时间较久，10点多被叫走，接近12点才出来。
今年的国谈首日现场，也如往年一样，有后面几日谈判的企业人员来“打前站”。
再鼎医药的一位工作人员就提前现身现场，面对被问及“是否期待今年进入医保”，对方低调地点点头。
据悉，再鼎今年有两款药品将参加国谈，可能分别在18日和20日进行。其中一款是罕见病药（用于治疗重症肌无力的药物艾加莫德α注射液），目前该药每瓶售价过万元，成人年治疗费用超30万元，此药备受重症肌无力患者群体的关注。“听说，再鼎今年有信心争取进医保。”上述人士透露。
“减肥新贵”司美格鲁肽续约
今年国谈，来自诺和诺德的降糖药司美格鲁肽注射液和利拉鲁肽注射液即将续约。
最近几年，因为减肥适应症的开发，原本用于治疗二型糖尿病的司美格鲁肽注射液，成为了炙手可热的明星药品，被称为“减肥神药”，一时风头无两。
业内人士认为，以司美格鲁肽为代表的GLP-1类药物，大概率会超过PD-1抑制剂，成为下一代药王。
但需要注意的是，在当下，仍没有任何一款药物的减重适应症被纳入医保支付。医保仍将“减重”视为非基础的，不予保障的医疗需求。
今年6月，诺和诺德向药监部门提交了司美格鲁肽注射液新适应症的上市申请，业界猜测此次申报的适应症正是万众期待的减重适应症。不过截至目前，该申请似乎仍未获得批准。这也意味着，目前在中国利用司美格鲁肽减肥，仍属于超适应症用药。
最近一段时间，司美格鲁肽这款产品在中国呈现出了一种奇特的景观。一方面，真正需要这款药物的糖尿病患者遇到了药品短缺；另一方面，难以统计的医保资金被实际用于并不允许医保支付的减重适应症的使用。
由于司美格鲁肽的特殊性质，这款药品兼具严肃医疗和消费医疗的双重属性。在国谈这样一个特殊的场景下，司美格鲁肽这款产品续约成功与否，谈判降价多少，都将成为行业观察监管者态度和决心的窗口。
作为司美格鲁肽的前代产品，师出同门的利拉鲁肽同样被FDA批准用于减重。
与司美格鲁肽这款尚属独占的产品不同的是，利拉鲁肽已有不少本土药企争相仿制，其中华东医药的利拉鲁肽注射液，还在今年3月获批增加了减重作为新的适应症。
但此次国谈，华东医药的利拉鲁肽注射液似乎并未申报。而对于诺和诺德的司美格鲁肽注射液，此次国谈的申报截止时间也没赶上减重适应症获批。
无论是利拉鲁肽还是司美格鲁肽，未来再次国谈时，有没有可能让医保为减重这一适应症买单？行业对此问题的意见并不统一。
考虑到此前没有医保支付减重适应症药品的先例，和君咨询医药医疗事业部业务合伙人陈建国表示，“司美格鲁肽的减重适应症还是比较偏向消费，更适合市场化，进医保难度极大。”
而另一位从业者则认为，关键在于价格能降多少，只要厂家在价格上有足够的诚意，能降到一定的价位，减重适应症仍有很大机会进医保，“当然，最终决定权在医保”。
在临床上，肥胖作为疾病需要被医学干预，已经越来越能形成共识。但说服医保为其买单，仍有相当多的不确定性。
医保局作为买单方，临床医生的专业意见是其参照的重要依据之一。但近期，对于司美格鲁肽等用于减肥的临床探讨，仍存争议。
据公开报道，中南大学湘雅二医院的临床医生就曾表示，按照当前对处方药的相关管理办法措施，司美格鲁肽还不能作为可普遍适用的生理减重药物使用。浙江省人民医院临床医生也提醒，该类药物如使用方法不当，体重会出现反弹，血压、血脂、血糖的控制也可能发生逆转，因此不能作为减肥产品使用。
此次诺和诺德的司美格鲁肽和利拉鲁肽续约，虽然并不涉及减重这一适应症，但在临床实践乃至现实生活中，这两款药品已经被大量用于减重，甚至有滑向滥用的嫌疑。
如此看来，今年“减肥新贵”的谈判与续约，也成了今年国谈上企业们关心的一大焦点。
降价难度大，罕见病药物或有压力
每到国谈的日子，罕见病群体的情绪都会变得复杂起来，几家欢喜几家愁。
今年国谈，共有25款罕见病药物通过形式审查，其中，有10款为今年在中国大陆上市的新药。
值得关注的有以下几款。
首先是艾加莫德α注射液，这款用于治疗重症肌无力的药物由再鼎医药引进自荷兰Argenx公司。目前，艾加莫德α注射液每瓶售价过万元，成人（按80kg算）年治疗费用超30万元。
“听说，再鼎今年有信心争取进医保。”一名行业人士表示，重症肌无力不是致死性疾病，而且有一些基础用药，如激素，价格很低，“如果艾加莫德能进医保，还是非常值得关注的”。
第二个值得关注的是罗氏制药的萨特利珠单抗，这是一款用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的药物。
早在2021年，萨特利珠单抗就在中国获批上市，但此前2年，均未能进入医保。而同样可用于治疗NMOSD的伊奈利珠单抗，已进入2022版医保目录，正在加速放量。
上述行业人士表示，“这个可能给罗氏很大压力，如果再不进医保，这个市场可能就拱手让人了。”
还有一款值得关注的药物是阿斯利康的依库珠单抗注射液，其适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和成人抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力。
“这几款药都是生产成本非常高，它们一旦进了，就意味着其要么解决了成本问题，要么患者群体比想象中的要大，要么就是赔本赚吆喝。”上述行业人士表示。
令戈谢病患者关注的一款药，则是酒石酸艾格司他胶囊，它适用于1型戈谢病成年患者的长期治疗。作为国产仿制药，其生产成本相对较低，有望进入医保目录。
而且，无心插柳柳成荫。酒石酸艾格司他胶囊若能进入医保，还将引起连锁反应，或将解决儿童戈谢病患者的用药难问题。
绝大多数戈谢病患者为儿童。如果适用于成年患者的药物进入医保后，维拉苷酶α、伊米苷酶等酶按体重计算用量的药品可以将医保适应症限制在儿童患者上。这样一来，计算年治疗费用将不再按60kg成人，而是按照儿童的体重，医保价格就有更大上浮空间，研发企业也更容易接受。
除此之外，乘着国家对罕见病药物重视的东风，不少本土药企研发的罕见病药物也出现在了国谈初审名单中，如适用于进行性肌营养不良的注射用赤芝孢子多糖（江世药业）和薄芝糖肽注射液（江苏联环药业；北京赛升药业）；适用于重症肌无力的注射用石衫碱甲（灵康制药）和石衫碱甲注射液（万邦德制药）；适用于渐冻症的依达拉奉舍下片（百鑫愉医药）。
不知今年又将花落谁家。
与之对等的是，如果国谈不成，或者可用于治疗罕见病的药物根本就没有参加国谈，对罕见病群体来说希望越大，失望可能就越深。
本次国谈应该仍会延续“尽力而为，量力而行”的保基本思路，仍以“价格”为主要分界线。
医保基金测算专家组组长郑杰曾表示：“据我了解，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。”
近两年，一些被验证过疗效的罕见病药物未参与国谈，这种情况在超级罕见病中更为常见。由于患病人群少，其很难将价格降至医保预期的30万元以内。“去了也是当分母，还拉低罕见病药谈判成功率，索性就不申报了。”一名行业观察者告诉健闻。
国谈5年，降价不再是唯一指标，政策利好创新药企
国谈制度设立以来，参与国谈的药品数量从最早的5个，一路飙升至如今的近400种。回顾国家医保局成立后牵头进行的五年国谈，国谈覆盖的药品种类持续扩容，从2019年创新药成为国谈主角开始，PD-1、罕见病药物等创新药纷纷纳入国谈行列。
国谈的“胃口”越来越大，创新药企们对“国谈”的重视也与日俱增。
实际上，对于绝大多数本土创新药企业来说，一年一度的国谈是万里长征的第一步，几乎能确定一款新药的生和死。
医保政策研究者仲崇明认为，如果将创新药比做人，那么医保谈判就相当于是人的童年时期，其顺利与否决定了未来的发展，所以要谨小慎微。
这或许也就是为什么现在医保谈判的规则越来越精细、复杂，对药企医保谈判时的预估准确性要求也越来越高。
同时，政策制定端早已认识到，国谈药落地关系到国谈机制能否持续。2021年，国家医保局连续颁布两大文件，在进一步强调医院落实主体责任，增强国谈药使用主动性外，还提出了破局之招——“双通道”政策，不再苛求医院进药，而是另辟蹊径，让药店加入到国谈药的供应中，与医院组成“双通道”。
另一方面，药物经济学的作用愈发被重视，逐步形成了以综合价值为中心的评价体系。
2023年7月21日，国家医保局正式发布《谈判药品续约规则》及《非独家药品竞价规则》，展现了温和的姿态。
至此，药企基本可以画出药物进医保后的价格曲线。药企可以接受药品降价进入医保，但它们必须要有稳定的市场预期。稳定的价格预期，就是在漫长的大周期里，企业最需要的确定性。
业界普遍认为国谈降价可能变得温和，利好创新药企。
如今，大的框架和机制已经建立，各项工作逐步走向正轨，降价不再成为唯一指标。“破后而立”，国谈机制也进入细化调整阶段，政策趋向科学和温和。
本文来自微信公众号：健闻咨询 （ID：HealthInsightPro），作者：宋昕泽、李仁政，编辑：严雨程
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