还记得2014年夏天那场席卷全球的“冰桶挑战”吗?
当商界领袖、影视明星和普通人将一桶桶冰水从头顶浇下,感受瞬间的“冻结”时,这场现象级的网络狂欢,也让一个残酷的疾病——肌萎缩侧索硬化(ALS),也就是我们常说的“渐冻症”,第一次如此大规模地走进了公众视野。
这是一个真正的医学“绝症”。患者的大脑会逐渐失去对肌肉的控制,意识却无比清醒地看着自己的身体被一寸寸“冻结”,最终走向呼吸衰竭。
一个多世纪以来,ALS始终是新药研发领域的“死亡之谷”——研发失败率超过90%,新药问世动辄需要十几年、耗资数十亿美元。即便是全球顶尖的制药巨头,也在此屡屡折戟,束手无策。
然而,就在这个几乎被宣判“无解”的领域,一位年轻的华人女性创始人——Alice Zhang,和她的公司Verge Genomics,正试图用一种全新的武器——AI + 人类基因组数据——来正面挑战这个“不可能”的任务。
这家流淌着华人血液、诞生于硅谷的AI新贵,究竟在做什么?面对百年难题,他们做得怎么样了?与本土的生物科技巨头相比,他们优势又在哪里?
今天,就让我们一同走进Verge Genomics的故事,探寻这些问题的答案。
面对ALS这样的“不治之症”,传统方法显然已经走入了死胡同。想要破局,就必须换一套全新的打法。Verge Genomics的答案,既大胆,又闪耀着理性的光芒。
核心理念:“All-in-Human”,彻底告别小鼠
首先,让我们直面一个在药物研发领域困扰了科学家数十年的灵魂拷问:为什么一款药物,在老鼠身上明明效果显著,到了人体临床试验阶段却屡屡失败?
这就是著名的研发“死亡之谷”。无数充满希望的候选药物在此折戟,耗费了制药公司数十亿美金的投入和十几年的宝贵时间,也一次次浇灭了患者的希望。
问题的根源,就出在对动物模型的过度依赖。
Verge Genomics的创始人Alice Zhang和她的团队认为,人和老鼠的基因差异巨大,用一个错误的模型去求解一个正确的问题,从一开始就走错了方向。
于是,他们提出了一个极具颠覆性的核心理念——“All-in-Human”(全人类数据驱动)。
简单来说,就是彻底跳过动物实验这个中间环节,从源头开始,就直接让人工智能学习真实世界里的人类疾病。
为了实现这一设想,他们倾力打造了公司的核心技术引擎——CONVERGE®平台。
这个平台不做别的,只做一件事:从海量的、真实的人类患者(包括已故捐赠者)的脑部和脊髓组织样本中,提取包括基因组、转录组在内的多维度生物数据,然后将这些数据“喂”给强大的AI。
这就像,为了治好一个人的病,我们不再让AI去读一本翻译过来的、错漏百出的《小鼠疾病指南》,而是直接递给它一本高清原版的《人类疾病说明书》。
通过学习海量真实患者的数据,AI能够以前所未有的精度,找出与疾病真正相关的基因靶点,并预测哪些药物能够对这些靶点产生作用。这从根本上提升了药物研发的成功率和效率。
而提出这个颠覆性想法的,并非某位头发花白的资深制药专家,而是一位年轻的华人女性创始人——Alice Zhang。
她的履历堪称学霸典范:本科毕业于普林斯顿大学分子生物学专业,随后进入了全美顶尖的UCLA-Caltech联合培养的MD/PhD(医学博士/哲学博士)项目。
按照这条金光闪闪的学术路径走下去,她本可以成为一名优秀的医生或科学家。但在此期间,她敏锐地察觉到了一个巨大的“断层”:一边是飞速发展的AI和大数据技术,另一边却是进展缓慢、壁垒森严的传统生物学实验室。两者之间仿佛有一道无形的墙。
她不甘心只在象牙塔里发表论文,她更渴望亲手“推倒那堵墙”,用最前沿的技术去解决最棘手的医学难题。
于是,她做出了一个勇敢的决定:离开顶级名校的博士项目,在2015年创立了Verge Genomics。
可以说,张爱丽的“跨界”基因,从一开始就注入了Verge的DNA中。她既懂得前沿的生物科学,又坚定地拥抱AI和大数据。正是这种独特的视野,让她和她的团队能够打破常规,用一套全新的逻辑,去挑战“渐冻症”这座看似不可逾越的高山。
在硅谷,一个颠覆性的理念或许能帮你拿到融资,但只有硬核的战绩,才能让你在巨头林立的牌桌上赢得真正的尊重。对于身处新药研发这个“九死一生”领域的Verge Genomics而言,尤其如此。
那么,这家华人创立的AI公司,究竟做得怎么样?答案就写在它的研发管线和“朋友圈”里。
里程碑式管线:从0到临床,只用4年
衡量一家生物科技公司价值最核心的标尺,就是其药物研发管线(Pipeline)的进展。在这份成绩单上,Verge交出的答卷堪称惊艳。
Verge的领头羊项目是一款名为 VRG50635 的候选药物,它所瞄准的,正是我们开篇提到的世纪难题——“渐冻症”(ALS)。
最令人震撼的是它的速度:从AI在海量的人类基因数据中锁定一个全新的药物靶点,到将其开发成候选药物并送入人体临床试验,Verge只用了短短4年。
这是什么概念?在传统制药行业,走完同样的路,平均需要超过12年。Verge将这个周期缩短了三分之二,这不仅是时间的胜利,更是对其AI平台 CONVERGE® 预测能力和效率的终极验证。目前,VRG50635已经顺利进入临床试验阶段,正在验证其在真实患者身上的安全性与有效性,为全球数百万患者带来了新的曙光。
更重要的是,Verge的平台并非一次性的胜利。他们迅速将这套“AI寻药”的能力,从神经科学这个“硬骨头”,成功复制到了另一个全球瞩目的蓝海市场——肥胖症与代谢疾病。
其第二个候选药物 VRG201 正是为此而生,目前已进入临床前(IND-enabling)的最后冲刺阶段。这充分证明了Verge的技术平台具有极强的延展性,它不是一个只能解决单一问题的“专才”,而是一个能够赋能多个疾病领域的“通才”。
如果说自研管线的推进速度展示了Verge的“内功”,那么其星光熠熠的“朋友圈”,则代表了整个行业最顶尖玩家用“真金白银”投出的信任票。
这些制药巨头拥有世界上最顶尖的科学家团队和最严苛的评估标准。当它们决定向一家初创公司伸出橄榄枝时,意味着这家公司的技术已经通过了最严酷的考验。
联手礼来(Eli Lilly): 2021年,Verge与全球制药巨头礼来达成合作,共同开发针对“渐冻症”的新疗法。这项合作不仅为Verge带来了前期资金,后续的里程碑付款和潜在的销售分成更是高达数亿美元。这无异于礼来承认:Verge的AI平台,能找到我们自己都难以发现的宝藏。
牵手阿斯利康(AstraZeneca): 继礼来之后,另一家全球顶级药企阿斯利康(通过其子公司Alexion)也向Verge抛来了橄榄枝。双方达成合作,利用Verge的AI平台寻找针对罕见神经退行性疾病和神经肌肉疾病的新靶点。
这些顶级合作的意义,早已超越了资金本身。它是一种最强有力的背书,向全世界宣告:Verge Genomics不仅拥有一个激动人心的故事,更拥有一个被行业巨头验证、能够持续产出高价值成果的强大引擎。
在硅谷,Verge Genomics并非孤军奋战。AI制药的赛道早已群雄逐鹿,明星公司云集,比如由斯坦福“AI女神”达芙妮·科勒(Daphne Koller)创立的Insitro,以及已经成功上市的Recursion Pharmaceuticals。它们与Verge一样,都高举AI大旗,致力于颠覆传统漫长而昂贵的药物研发模式。
那么,同台竞技之下,以Verge Genomics为代表的华人AI公司,其独特性体现在哪里?它又是如何构建起自己的护城河的?
1. 策略对比
所有AI制药公司的共同点,是认识到传统研发模式的低效。但在如何解决这个问题上,路径却不尽相同。
美国本土的普遍路径: 以Insitro为例,它通过在实验室中对人类诱导多能干细胞(iPSC)进行大规模、高通量的实验,生成海量用于AI模型训练的数据。这无疑是一大进步,因为它摆脱了动物模型,但其数据本质上仍源于“体外(in-vitro)”的实验环境。
Verge的差异化优势: Verge的“all-in-human”策略则更为极致和决绝。它选择直接跳到最接近终点的源头——真实的人类患者组织样本。通过分析海量的人类大脑和脊髓组织数据,Verge的AI从第一天起,学习的就是在真实人体复杂环境中发生过的、导致疾病的完整生物学故事。
这不仅仅是数据来源的差异,更是从第一天起就无限接近临床真实的哲学差异。它赌的是,直接从“终局”反推,能够最大程度地绕开药物研发中最大的陷阱——“转化鸿沟”(Translational Gap),即实验室成果无法在真实患者身上复现的难题。
2. 闭环对比
AI模型的预测能力,需要通过真实的生物学实验来验证和迭代。如何构建这个“计算-实验”的闭环,是所有公司的核心命门。
美国本土的合作倾向: 部分AI公司更倾向于扮演“平台”角色,即利用AI找到潜在靶点后,将其授权或出售给大型药企进行后续开发。这种模式较轻,但反馈链条长,AI模型的迭代速度会受制于外部合作。
Verge的差异化优势: Verge从创立之初就坚持构建一个从“AI靶点发现”到“内部药物化学”再到“早期临床开发”的强大内部闭环。这意味着,当CONVERGE®平台预测出一个新靶点后,Verge内部的科学家能立刻在自己的实验室里进行验证和药物设计。这种模式的好处是显而易见的:
极速迭代: 成功或失败的实验结果能被迅速反馈给计算团队,用于优化AI模型,形成一个高速旋转的“学习飞轮”。
知识内化: 所有研发过程中的宝贵经验和数据都被沉淀在公司内部,成为持续强化的核心资产。
减少摩擦: 避免了与外部伙伴合作时,因沟通、优先级和知识产权等问题造成的延迟与损耗。
Verge的成功标志着一个重要的转变。过去,硅谷华人的创业故事更多集中在应用软件或商业模式的创新。而Verge则证明,华人群体完全有能力在AI+生物科技这种需要极高技术壁垒、深厚科学底蕴和长期主义的“硬核”领域做出世界级的原创性突破。
当然,Verge的征途远未结束。其首款药物VRG50635的临床数据,将是检验其平台成色的最终“大考”。但这不仅是对一家公司的考验,更是一个观察时代的绝佳窗口。
透过Verge,我们看到的是AI与生命科学结合的无限可能,更是看到了一股华人创业新势力,正以前所未有的深度和广度,重塑着全球前沿科技的版图。他们的故事,值得我们持续关注和期待。
发布于:河南
相关推荐
巨头抢人,华人抢戏
黄金盛世到没有一人?硅谷巨头为何再无华人高管
硅谷霸道女总裁,如何征服全球理工男?
谷歌170亿收编Windsurf,硅谷“AI 挖人”白热化,99% 的钱流向1% 的人
华人工程师失落硅谷
风口过后,市场发现了美股“黑马”背后的华人力量 | 硅谷观察
谷歌重组AI团队,挖来硅谷最高华人高管
微软最强华人高管离职,曾统领AI业务,在职23年
AI药物研发再获巨头认可,强生制药子公司与Insilico Medicine建立研发合作
硅谷华人高管终成气候:精英抱团,三代人沉淀,等待更多的CEO
网址: 硅谷AI圈最“硬核”的华人女CEO,凭什么让制药巨头排队合作? http://m.xishuta.com/newsview143188.html